Die neuartige Gentherapie Zolgensma verspricht mit nur einer Infusion die tödliche Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie zu stoppen. Die Behandlung kostet jedoch über zwei Millionen Franken. Nur ein Bruchteil der Betroffenen erhält so Zugang zur Therapie. Ist dieser Preis gerechtfertigt?

Erblich bedingter Muskelschwund - Hoffnung dank neuer Medikamente Lange war die Diagnose "Spinale Muskelatrophie" das sichere Todesurteil. Erst seit wenigen Jahren können neue Wirkstoffe das Fortschreiten des Muskelschwundes aufhalten. Diese Medikamente kosten jedoch Millionen und gehören mit zu den teuersten Therapien der Welt. "Puls" trifft mehrere Familien und zeigt, was die neuen Behandlungen den betroffenen Kindern bringen. Eine Therapie für zwei Millionen - Überleben hat (s)einen Preis Die Preise der neuen Muskelschwund-Therapien sind so hoch, dass nur Superreiche und Menschen mit einer zahlungswilligen Versicherung die neuen Medikamente erhalten. Der derzeitige Ansatz vieler Pharmafirmen, verstärkt auf individualisierte (Gen-)Therapien zu setzen, treibt die Preisspirale zusätzlich an. Weltweit gibt es deshalb viele verzweifelte Eltern, deren Kinder der Zugang zu neuen Therapien verwehrt bleibt. Es stellt sich zunehmend die Frage: Welcher Preis ist noch gerechtfertigt, wenn es um Leben und Tod geht? Der andere Weg - Neue Therapien zu erschwinglichen Preisen Die Genfer Stiftung Esperare versucht bei der Entwicklung neuer Medikamente die Doktrin des puren Profits zu durchbrechen. Esperare kauft Patente für Therapien auf, die von Pharmafirmen nicht mehr weiter erforscht werden. Die Neupositionierung dieser Behandlungen bei seltenen Krankheiten ermöglicht es, auf früherer Forschung aufzubauen und so den Weg aus dem Labor zu den Patientinnen und Patienten zu beschleunigen. Das senkt die Entwicklungskosten und damit auch den Preis der Medikamente.